Zinātnieki ir uzvarējis viens no visvairāk briesmīgajiem un neārstējamām slimībām

Ir ļoti rets ģenētisks traucējums - epidermolysis bullosa, ko raksturo pūslīšu veidošanos un eroziju ādas un gļotādu, ādas ievainojamību un tās jutība pret nelielas mehāniskas traumas (pateiks jums taisni: ne labāk, "google"). No viņa nav izārstēt. Tomēr, pateicoties sasniegumiem Vācijas un Itālijas zinātnieki, tūkstošiem cilvēku visā pasaulē cieš no šīs briesmīgās slimības, tur bija potenciāls viņam rīkoties.

Zinātnieki ir uzvarējis viens no visvairāk briesmīgajiem un neārstējamām slimībām

Pētnieki ziņoja sekmīgi veica eksperimentālu ārstēšanu epidermolysis bullosa, kurā ģenētiskas mutācijas radīt hronisku traumatisku ādu. Šajā gadījumā, ārstiem bija iespēja atgūt 80 (!) Procentus no ietekmētajiem epidermu, izmantojot ģenētiski modificētu ādas šūnām. Šī metode ietver piemērotu ģenētiski modificēta saskari ar ādu potzarus uz dermā audiem, kas atrodas zem attālākā ādas slāni. Līdzīga metode tika izmantota iepriekš diviem citiem pacientiem ar to pašu slimību, bet šajos gadījumos tā bija tikai neliela platība ādas.

Jaunajā gadījumā komanda, kas strādā saskaņā ar virzienu Michel de Luca, eksperts jomā cilmes šūnu Universitātes Modenas un Redžo Emīlijas Itālijā, teica par "saglabājot dzīves atjaunošanos praktiski visa teritorija pacienta epidermu."

Zinātnieki ir uzvarējis viens no visvairāk briesmīgajiem un neārstējamām slimībām

Šajā gadījumā pacients spēlēja septiņu gadu zēns, kurš tika hospitalizēti slimnīcā Vācijā 2015. gada jūnijā ar sliktu lietu ādas bojājumu un tulznas, kas galu galā noveda pie tā, ka viņš zaudēja gandrīz 80 procentus no ādas. Kad visi medicīnas metodes ir bijuši neveiksmīgi, bērna vecāki ir vienojušies veikt eksperimentālu ārstēšanu, kas deva vismaz kādu iespēju, ka viņu dēls izdzīvos. Zinātnieki nolēma atjaunot zaudēto epidermu daļās. Tas bija pirmais, ko ražo šūnas, kas ņemtas no neskartajām zēna ādu. Pētnieki tad izmanto šīs šūnas par pamatu audzēšanai proteīnaugiem, kas ir ģenētiski modificēti, lai tie nebija LAMB3 gēnu mutāciju, kas noved pie izskatu slimības. Pamatojoties uz šiem proteīnaugus, pētnieki radīja transgēno epidermas potzari, kas ir pēc tam ar trīs darbības ir aizstāts Lost mazuļa ādas svaigu un veselīgu slāni epidermu.

Pēc 21 mēnešu novērojumiem kopš pēdējās pacients ir pilnībā atveseļojies, un tagad ir jauna un pilnīgi veselīgu ādu, nav uzņēmīgi pret parasto zaudējumiem, kas, protams, nav raksturīgs ādas cilvēkiem ar epidermolysis bullosa.

Zinātnieki ir uzvarējis viens no visvairāk briesmīgajiem un neārstējamām slimībām

"Šim pacientam bija atbrīvots 2016 gada februārī. Tās epiderma šobrīd ir pilnīgi stabila, un ir dabas izturību. Nav čūlas, nieze, ziedes un zāles, "- tā ziņo pētnieki publicētajā rakstā.

Tas, protams, ir pārsteidzošs notikums bērnam, kura dzīve ir tikko sākusies, varētu beigties bez šādu unikālu ārstēšanas metodes. Tomēr komanda ekspertu atzīst, ka šāda plaša operācija ne vienmēr ir nepieciešama visos šādos gadījumos, pat tad, ja to faktiskā iespēja no zinātniskā viedokļa.

"Jūs varat droši teikt, ka klīniskā aina pacientu (masveida epidermālo zudumu kritisko valsts un vilšanos prognozēm) bija neparasta šādiem gadījumiem, un mūsu agresīva ķirurģija (obligāti pacientam) izceļas fona klīniskās slimības gaitu vairumā pacientu ar bulozas epidermolysis. Tomēr pakāpeniska aizstāšana neveselīgu epidermas var būt dažādas mazāk invazīvas ķirurģijas, gan uz ierobežotāku ķermeņa zonās "- zinātnieki ziņoja.

Pētnieki arī ziņo, ka vairāk ilgtermiņa uzraudzība ādas stāvokli zēna, lai pārliecinātos, ka tas paliks tāds pats ar savu veselīgi aug. Bet, ja jūs uzskatāt, ka visā pasaulē aptuveni 500 000 cilvēku pašlaik neaizsargāti attīstībā dažādas formas epidermolysis bullosa, rezultāts šīs ārstēšanas, bez šaubām, var saukt par izcilu sasniegumu mūsdienu medicīnā, kas dod cerību daudziem cilvēkiem.

Detalizēts apraksts par darba Vācijas un Itālijas zinātnieki ir publicēts žurnālā Nature.